Medisinen som ble vurdert har navnene Radicava eller Radicut og produseres av legemiddelfirmaet Mitsubishi Tanabe.

Nei til ny ALS-medisin

Virkestoffet edaravone ble ikke godkjent til behandling av den alvorlige muskelsvinnsykdommen ALS, bestemte Beslutningsforum for nye metoder, ifølge Vårt Land.

14.5 2018 13:07

Medisinen med virkestoffet edaravone var sammen med flere andre virkestoffer og behandlingsmetoder oppe til vurdering på Beslutningsforum for Nye Metoders møte mandag formiddag. For en liten gruppe ALS-pasienter var konklusjonen nedslående.

– Vi innfører ikke edavarone til behandling fordi det er usikker og sannsynligvis liten effekt av legemiddelet, sier Stig A. Slørdahl, administrerende direktør i Helse Midt og leder av Beslutningsforum, til Dagens Medisin.

ALS – Amyotrofisk lateral sklerose – er en sykdom som fører til muskelsvinn fordi nervecellene som sender signaler fra hjernen til musklene, blir ødelagt. Det er også avdekket at halvparten av pasienter med ALS utvikler kognitive symptomer. Årsaken til at noen får sykdommen, er ikke fullt ut kjent, men de fleste tilfellene oppstår tilsynelatende tilfeldig.

Edaravone beskytter nerveceller mot skade fra såkalte frie radikaler. Studier viser at virkestoffet kan bremse sykdomsutviklingen noe, for et lite antall pasienter. Medisin med dette virkestoffet er i dag ikke godkjent for bruk i Europa, men er brukt i både USA, Japan og Sør-Korea.

28 pasienter

Ifølge Legemiddelverket er det anslagsvis 28 pasienter som kan være aktuelle for behandling med edaravone i Norge. Med en behandlingstid på seks måneder, vil kostnaden bli 1 million kroner per pasient – eller 28 millioner kroner årlig.

– Det er alltid vanskelig å si nei når vi vet at pasienter har håp om at det kan hjelpe dem. Men når vi ser på dokumentasjonen, så tror jeg det er riktig beslutning å avvente. Når man er i tvil om nytten, og prisen er høy, så gjør det avgjørelsen litt lettere, sier Slørdahl.

Ifølge Legemiddelverket er det kun i én av tre identifiserte publikasjoner med opphav i fire ulike studier konkludert med en positiv effekt av virkestoffet sammenlignet med placebo. Konklusjonen er at edaravone viste effekt hos kun en liten, strengt selektert undergruppe av pasienter med ALS, med ennå lite uttalt, men progressiv sykdom.

– Må stole på Beslutningsforum

I dag er riluzol det eneste legemiddelet som har europeisk markedsføringstillatelse og som bremser utviklingen av sykdommen noe og forlenger overlevelsen dersom behandlingen startes tidlig i sykdomsforløpet.

Det er Stiftelsen ALS norsk støttegruppe som sendte inn forslaget om nasjonal metodevurdering av edaravone. Det finnes ingen gode alternative behandlinger, og stiftelsen fremmet derfor et forslag om hurtig metodevurdering.

– Dessverre ble det nei og vi i stiftelsen beklager på det sterkeste at det ble nei, men vi må samtidig stole på den faglige avgjørelsen og beslutningsforumet, skriver stiftelsen på sin Facebook-side.

Flere studier

Medisinen har navnene Radicava eller Radicut og produseres av legemiddelfirmaet Mitsubishi Tanabe.

– Jeg håper legemiddelfirmaet i Japan ønsker at det kjøres flere studier. Det er bare én studie som har vist effekt i en selektert populasjon, og det er har vært reist spørsmål om hvorvidt de resultatene kan overføres til en europeisk populasjon. Vi tar ikke initiativ til studie nå, men vi er alltid positive til at det prøves ut, og håper også at det jobbes med andre medikamenter som kan bli aktuelle for ALS, sier Slørdahl.

Annonse

Emneord

Annonse

Annonse